核心要点
- Parabilis Medicines 股价今日上涨13%，此前该公司宣布将于10月24日（周六）在ESMO大会上公布zolucatetide治疗硬纤维瘤的最新数据。
- 投资者在数据读出前买入，该数据包括剂量优化数据，旨在为计划的III期试验确定剂量和给药方案。
- 标准很高：截至2月份，在至少进行过两次随访扫描的硬纤维瘤患者中，有74%出现了客观缓解。
- Parabilis预计其11亿美元现金足以支撑运营至2030年，因此数据不佳对药物前景的打击将大于对公司资金状况的影响。
Parabilis Medicines (PBLS) 股价今日上涨13%。该公司宣布，其主打药物的数据将在本周末登上重要舞台。
目前尚无新结果。但周六ESMO演讲的标题称zolucatetide为"首创的直接B-catenin:TCF抑制剂"。这个故事的一个重要部分是，这个靶点几十年来一直未被成功成药。
具体发生了什么
周一开盘前，Parabilis宣布纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Mrinal Gounder博士将进行关于硬纤维瘤最新I/II期数据的口头报告。这是一种罕见肿瘤，通常出现在年轻人中，许多人需要接受多年治疗。演讲定于美国东部时间周六上午8:45。
ESMO的演讲席位自9月中旬起已公开。数据截止日期是新的部分。8月份，Parabilis计划展示2月份的数据截止。周一的公告将截止日期定为6月22日，因此我们将获得额外四个月的随访数据，以及决定III期试验剂量和给药方案的剂量优化组数据。
标准已经很高
截至2月16日，所有25名可评估缓解的硬纤维瘤患者的肿瘤均出现缩小。根据Parabilis的IPO招股说明书，在至少进行过两次随访扫描的19名患者中，有14人出现了客观缓解。RA Capital指出，目前唯一获批的硬纤维瘤药物nirogacestat在其注册试验中的缓解率为41%。
这为周六留下了两个问题：哪个剂量将进入III期试验，以及这些缓解能否持续。
资金不是问题
Parabilis有足够的资金去探索答案。在完成7.705亿美元的IPO后，截至6月底，公司的现金和短期投资跃升至11.2亿美元……
……管理层预计这笔资金足以支撑运营至2030年。3月当季的现金消耗接近5000万美元：
（6月当季的现金消耗大幅减少，是因为在同一季度再生元 (REGN) 为一项研究合作向Parabilis支付了预付款，因此我不认为这是新的消耗速度。）
我的观点是，在此情况下，在数据公布前买入是有道理的。缓解率已经很强劲，而且资金足以支撑到2030年，即使剂量数据结果混乱，也不会迫使Parabilis筹集资金。
当然，小型、开放标签试验中的早期缓解可能会消退，并且在周六数据读出前上涨13%的股票已经price in了很多预期。
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