主なポイント
- Disc Medicineの株価は、ビトペルチンの第3相臨床試験が主要評価項目とすべての副次評価項目を達成したことを受け、本日35%上昇しました。
- この結果は、FDAが2月にビトペルチンを承認しなかった際に提起した疑問に答えるものです。
- Disc社は6月末時点で7億1800万ドルの現金および短期投資を保有しており、これは2029年まで持つとしています。
- Disc社は2026年末までにFDAへ再申請し、2027年半ばまでに決定が下されることを見込んでいます。投薬患者の半数がめまいを報告しており、この副作用は注視する価値があります。
Disc Medicine (IRON) の株価は、同社のビトペルチン第3相臨床試験がすべての主要評価項目と副次評価項目を達成したと発表したことを受け、今朝35%上昇しています。
John Quisel最高経営責任者（CEO）はこれを「EPPの科学と治療における潜在的なブレークスルー」と呼びました。
具体的に何が起きたのか
EPPは希少遺伝性疾患で、PPIXと呼ばれる毒性化合物が血液中に蓄積し、日光が耐え難い痛みを引き起こします。唯一承認されている治療法であるScenesseは外科的インプラントです。ビトペルチンは1日1回服用する錠剤です。
6ヶ月間のプラセボ対照試験において、ビトペルチンは以下の結果を示しました：
- PPIXを41.4%減少
- 6ヶ月目までに、月あたり12.2時間の無痛日光曝露時間を増加
- 光に対する疼痛反応の発生率を71%減少
唯一の課題は、ビトペルチン投与患者の50%がめまいを報告したことです（プラセボ群は11%）。症状は軽度または中等度とされ、投薬による試験離脱者は一人もいませんでした。
これはまさにFDAが求めたもの
FDAは2月にすでにビトペルチンを却下しています。同庁は、この薬剤がPPIXを低下させることは認めましたが、以前の試験ではPPIXの低下が日光曝露時間の増加につながることを示していないと指摘し、このAPOLLO試験の結果を見たいとしていました。
試験責任医師であるWake Forest University School of MedicineのHerbert Bonkovsky博士は、「EPPの潜在的な治療法が、全血PPIXの顕著な減少と、疾患重症度の重要な指標における明確な改善の両方を示したのは初めてのことだ」と述べています。
これが、FDAの疑問に対する答えです。
Disc社は自力で製品上市までの資金を賄える
Disc社は2026年末までに再申請し、2027年半ばまでに決定が下されることを見込んでいます。アナリストは、2027年に3500万ドル、2028年に1億4400万ドルの売上を見込んでいます。
では、Disc社は株価上昇に乗じて新株発行を行うのでしょうか？先月、Viking Therapeutics (VKTX) が自社の試験成功のわずか数日後にまさにそれを行ったことについて書きました。
Disc社はその必要はなさそうです。同社は6月末時点で7億1800万ドルの現金および短期投資を保有していました…
この資金の余裕と現在の資金消費率を考慮すると、約4年分の現金を保有していることになります。経営陣はより保守的で、現金は2029年まで持つと見込んでいます。
（とはいえ、彼らがさらに現金の余裕を増やすことに進むとしても驚きません。医薬品の上市は費用がかかるのです！）
結論
Disc社は米国のEPP市場を20億ドル以上と見積もっています。本日以前、市場は同社全体をほぼ同じ時価総額で評価していました。
私の見解：これは明確な成功のように見え、ここからさらに大きな上昇余地があると考える十分な理由があります。
もちろん、FDAは一度「ノー」と言っており、Disc社が医学学会でデータを発表するまで完全なデータは見られません。
では、Disc Medicineの株価の実際の価値は？
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