Punti Chiave
- Le azioni di Disc Medicine sono salite del 35% oggi dopo che il suo studio di Fase 3 su bitopertin ha raggiunto entrambi gli obiettivi primari e tutti gli obiettivi secondari.
- I risultati rispondono alla domanda sollevata dalla FDA quando ha respinto bitopertin a febbraio.
- Disc aveva 718 milioni di dollari in liquidità e investimenti a breve termine alla fine di giugno e afferma che dureranno fino al 2029.
- Disc prevede di ripresentare la domanda alla FDA entro la fine del 2026 e si aspetta una decisione entro la metà del 2027. La metà dei pazienti trattati con il farmaco ha riportato vertigini, quindi questo effetto collaterale merita attenzione.
Disc Medicine (IRON) le azioni sono in rialzo del 35% questa mattina dopo che la società ha comunicato che il suo studio di Fase 3 su bitopertin ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari.
Il CEO John Quisel l'ha definita "una potenziale svolta nella scienza e nel trattamento dell'EPP".
Cosa è successo esattamente
L'EPP è una malattia genetica rara: un composto tossico chiamato PPIX si accumula nel sangue e l'esposizione alla luce solare diventa estremamente dolorosa. L'unico trattamento approvato, Scenesse, è un impianto chirurgico. Bitopertin è una pillola assunta una volta al giorno.
Rispetto al placebo in sei mesi, bitopertin ha:
- Ridotto il PPIX del 41,4%
- Aggiunto 12,2 ore al mese di tempo senza dolore alla luce solare entro il sesto mese
- Ridotto il tasso di reazioni dolorose alla luce del 71%
L'unico intoppo: il 50% dei pazienti trattati con bitopertin ha riportato vertigini, contro l'11% del gruppo placebo. I sintomi sono stati descritti come lievi o moderati e nessuno dei pazienti in trattamento ha abbandonato lo studio.
Questo è esattamente ciò che la FDA aveva chiesto
La FDA aveva già respinto bitopertin a febbraio. Aveva concordato che il farmaco riduce il PPIX. Ma aveva affermato che gli studi precedenti non dimostravano che la riduzione del PPIX significasse più tempo al sole, e voleva vedere i risultati di questo studio, APOLLO.
Il ricercatore dello studio, il dottor Herbert Bonkovsky della Wake Forest University School of Medicine, lo ha definito "la prima volta che un potenziale trattamento per l'EPP mostra prove robuste di riduzione del PPIX nel sangue intero insieme a un miglioramento inequivocabile su importanti misure della gravità della malattia".
Questa è la domanda della FDA, a cui ora si è risposto.
Disc può finanziare autonomamente il lancio
Disc prevede di ripresentare la domanda entro la fine del 2026 e si aspetta una decisione entro la metà del 2027. Gli analisti vedono 35 milioni di dollari di ricavi nel 2027 e 144 milioni nel 2028.
Quindi, Disc venderà azioni approfittando del balzo? Ho scritto il mese scorso su Viking Therapeutics (VKTX) che ha fatto proprio questo, pochi giorni dopo la vittoria del proprio studio.
Disc non sembra averne bisogno. Ha chiuso giugno con 718 milioni di dollari in liquidità e investimenti a breve termine…
Con questo cuscinetto e al suo attuale tasso di consumo di liquidità, dovrebbe avere liquidità per circa quattro anni; il management è più conservativo e si aspetta che la liquidità duri fino al 2029.
(Detto questo, *non* mi sorprenderebbe se procedessero comunque ad aumentare il cuscinetto di liquidità. I lanci di farmaci sono costosi!)
In sintesi
Disc stima il mercato statunitense dell'EPP a oltre 2 miliardi di dollari. Prima di oggi, il mercato valutava l'intera società con una capitalizzazione di mercato simile.
La mia opinione: questo sembra una vittoria inequivocabile, e ci sono buone ragioni per vedere un potenziale di rialzo significativo da qui in poi.
Ovviamente, la FDA ha già detto di no una volta, e non vedremo i dati completi fino a quando Disc non li presenterà a una conferenza medica.
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