Conclusiones clave
- Las acciones de Disc Medicine subieron un 35% hoy después de que su ensayo de Fase 3 de bitopertin cumpliera ambos objetivos principales y todos los objetivos secundarios.
- Los resultados responden a la pregunta que planteó la FDA cuando rechazó bitopertin en febrero.
- Disc tenía $718 millones en efectivo e inversiones a corto plazo a finales de junio y afirma que eso durará hasta 2029.
- Disc planea volver a presentar la solicitud a la FDA para finales de 2026 y espera una decisión para mediados de 2027. La mitad de los pacientes que tomaron el fármaco reportaron mareos, por lo que ese efecto secundario merece atención.
Las acciones de Disc Medicine (IRON) suben un 35% esta mañana después de que la compañía anunciara que su ensayo de Fase 3 de bitopertin alcanzó todos los criterios de valoración primarios y secundarios.
El CEO John Quisel lo calificó como "un avance potencial en la ciencia y el tratamiento de la EPP".
Qué sucedió exactamente
La EPP es una enfermedad genética rara: un compuesto tóxico llamado PPIX se acumula en la sangre y la luz solar se vuelve insoportable. El único tratamiento aprobado, Scenesse, es un implante quirúrgico. Bitopertin es una pastilla que se toma una vez al día.
En comparación con placebo durante seis meses, bitopertin:
- Redujo el PPIX en un 41.4%
- Añadió 12.2 horas al mes de tiempo sin dolor bajo la luz solar para el sexto mes
- Redujo la tasa de reacciones dolorosas a la luz en un 71%
El único inconveniente: el 50% de los pacientes con bitopertin reportaron mareos, frente al 11% con placebo. Los síntomas se describieron como leves o moderados, y nadie que tomaba el fármaco abandonó el ensayo.
Esto es exactamente lo que la FDA pidió
La FDA ya rechazó bitopertin en febrero. Reconoció que el fármaco reduce el PPIX. Pero dijo que los ensayos anteriores no mostraban que una reducción del PPIX significara más tiempo bajo el sol, y quería ver los resultados de este ensayo, APOLLO.
El investigador del ensayo, el Dr. Herbert Bonkovsky de la Facultad de Medicina de la Universidad de Wake Forest, lo calificó como "la primera vez que un tratamiento potencial para la EPP ha mostrado evidencia sólida de reducción de PPIX en sangre total junto con una mejora inequívoca en medidas importantes de la gravedad de la enfermedad".
Esa es la pregunta de la FDA, respondida.
Disc puede financiar su propio camino hasta el lanzamiento
Disc planea volver a presentar la solicitud para finales de 2026 y espera una decisión para mediados de 2027. Los analistas prevén $35 millones de ingresos en 2027 y $144 millones en 2028.
Entonces, ¿Disc emitirá acciones aprovechando el repunte? Escribí el mes pasado sobre Viking Therapeutics (VKTX) haciendo precisamente eso, días después de su propio éxito en el ensayo.
Disc no parece necesitarlo. Terminó junio con $718 millones en efectivo e inversiones a corto plazo…
Con ese colchón y a su ritmo actual de consumo de efectivo, debería tener efectivo para unos cuatro años; la dirección es más conservadora y espera que el efectivo dure hasta 2029.
(Dicho esto, *no* me sorprendería si procedieran a reforzar el colchón de efectivo. ¡Los lanzamientos de fármacos son caros!)
El resultado final
Disc estima el mercado estadounidense de EPP en más de $2 mil millones. Antes de hoy, el mercado valoraba a toda la compañía con una capitalización bursátil similar.
Mi opinión: Esto parece una victoria inequívoca, y hay buenas razones para ver un potencial alcista considerable desde aquí.
Por supuesto, la FDA ya ha dicho que no una vez, y no veremos los datos completos hasta que Disc los presente en una conferencia médica.
Entonces, ¿cuál es el valor real de las acciones de Disc Medicine?
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