核心要点
- Disc Medicine 股价今日飙升 35%，因其药物 bitopertin 的 3 期试验同时达到了所有主要终点和次要终点。
- 这一结果回答了美国食品药品监督管理局（FDA）在 2 月份拒绝批准该药物时提出的问题。
- 截至 6 月底，Disc 拥有 7.18 亿美元现金及短期投资，并表示这些资金将足以支撑到 2029 年。
- Disc 计划在 2026 年底前重新向 FDA 提交申请，预计在 2027 年中旬获得决定。服用该药物的患者中有半数报告了头晕，因此这一副作用值得关注。
Disc Medicine (IRON) 股价今早上涨 35%，此前该公司宣布其药物 bitopertin 的 3 期试验达到了所有主要和次要终点。
首席执行官 John Quisel 称其为"EPP 科学和治疗领域的一个潜在突破。"
具体情况
EPP 是一种罕见的遗传性疾病：一种名为 PPIX 的有毒化合物在血液中积聚，导致阳光照射变得极度痛苦。目前唯一获批的治疗方法 Scenesse 是一种手术植入物。Bitopertin 是一种每日服用一次的药片。
在为期六个月的试验中，与安慰剂相比，bitopertin：
- 将 PPIX 水平降低了 41.4%
- 到第六个月时，每月增加了 12.2 小时的无痛阳光暴露时间
- 将光敏性疼痛反应的发生率降低了 71%
唯一的瑕疵是：50% 服用 bitopertin 的患者报告了头晕，而安慰剂组为 11%。症状被描述为轻度或中度，且没有服用该药物的患者退出试验。
这正是 FDA 所要求的
FDA 在 2 月份已经拒绝了 bitopertin 的申请。它同意该药物能降低 PPIX 水平。但它表示，早期的试验并未证明 PPIX 水平降低意味着更多的阳光暴露时间，并希望看到这项名为 APOLLO 的试验结果。
试验研究者、维克森林大学医学院的 Herbert Bonkovsky 博士称其为"首次有潜在 EPP 治疗方法显示出全血 PPIX 水平显著降低的强有力证据，同时疾病严重程度的重要指标也得到明确改善。"
这正是 FDA 所提出的问题，现在得到了解答。
Disc 有能力自筹资金完成药物上市
Disc 计划在 2026 年底前重新提交申请，预计在 2027 年中旬获得决定。分析师预计其 2027 年收入为 3500 万美元，2028 年收入为 1.44 亿美元。
那么，Disc 会趁着股价上涨进行增发吗？我上个月写过，Viking Therapeutics (VKTX) 在其试验成功后几天内就采取了这一做法。
但 Disc 看起来并不需要这样做。截至 6 月底，它拥有 7.18 亿美元现金及短期投资…
凭借这笔资金缓冲以及当前的现金消耗速度，其现金应足以支撑约四年；管理层更为保守，预计现金将足以支撑到 2029 年。
（话虽如此，如果他们决定进一步充实现金储备，我也不会感到惊讶。药物上市推广非常昂贵！）
总结
Disc 估计美国 EPP 市场规模超过 20 亿美元。在今天之前，整个公司的市值也大约在这个水平。
我的看法：这看起来是一次明确的胜利，并且有充分理由相信未来还有很大的上涨空间。
当然，FDA 已经拒绝过一次，而且我们要等到 Disc 在医学会议上展示完整数据后才能看到全部细节。
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