uniQure股票的主要统计信息
- uniQure 股票价格变动:26
- 截至 3 月 9 日的 $QURE 股价:18 美元
- 52 周最高价:72 美元
- $QURE 股票目标价: $36
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发生了什么?
有消息称,美国食品和药物管理局( FDA)疫苗和基因疗法部门主管维奈-普拉萨德( Vinay Prasad)将于下月离开该机构,重返学术界,此后uniQure(QURE)股价周一大涨26%。
对 uniQure 来说,这是个大新闻。
该公司花了数年时间开发 AMT-130,这是一种治疗亨廷顿氏病的一次性基因疗法,亨廷顿氏病 是一种罕见的致命疾病,目前还没有获得批准的治疗方法。
今年早些时候,美国食品及药物管理局告诉 uniQure,它不会接受该公司的 I/II 期数据作为批准的依据,而是要求进行全面的假对照 III 期试验。
uniQure 将此称为 "关键的转变",与 FDA 在新领导上任前同意的做法大相径庭。

普拉萨德的离职被视为一次潜在的重启。
- 加拿大皇家银行资本公司(RBC Capital)分析师卢卡-伊西(Luca Issi)将 UniQure 的股票评级从 "行业表现"(Sector Perform)上调至 "跑赢大盘"(Outperform),并将目标股价从 11 美元上调至 35 美元。他现在认为 AMT-130 获得批准的几率为 50%。
- Stifel 的 Paul Matteis 称这一消息为 "生物技术公司的一大胜利,尤其是罕见病领域的公司",他指出,据报道普拉萨德曾否决了自己的审查团队做出的负面决定。
- 一位 Truist 分析师对此表示赞同,认为普拉萨德的任期与他的前任彼得-马克斯(Peter Marks)对罕见病公司采取的更为灵活的态度截然不同。
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市场对 uniQure 股票的看法
投资者押注普拉萨德的退出将为FDA进行更具建设性的对话扫清障碍。
uniQure 已计划在第二季度与该机构举行一次 B 类会议,讨论 III 期试验设计。
随着监管阴云的散去,市场正在重新评估 AMT-130 能否真正获批。

uniQure 的股票仍然存在实际风险--不能保证一定能获得批准,而且 III 期试验需要时间和资金。
但 AMT-130 背后的数据显示,三年后疾病进展速度减缓了 75%。对于患者没有其他选择的疾病来说,这是一个令人信服的结果。
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